CHMP positiva till Orkambi för barn mellan två och fem år

Åsa Silfverplatz

13 december 2018

Vertex har nyligen fått ett positivt utlåtande för Orkambi (lumakaftor/ivakaftor) av den europeiska läkemedelsmyndighetens expertråd CHMP, när det gäller behandling av barn i åldern två till fem år för den vanligaste formen av cystisk fibros.

Om EU-kommissionen formellt godkänner denna nya indikation blir lumakaftor/ivakaftor det första läkemedlet i Europa som behandlar den underliggande orsaken till cystisk fibros hos de 1 500 barn mellan två till fem år som har två kopior av F508del-mutationen, den vanligaste formen av cystisk fibros.

Vertex kommer nu att göra en ansökan till TLV om ett förmånsbeslut för denna utökade indikation. Det långsiktiga avtalet för tillgång till läkemedel för cystisk fibros som Vertex slutit med landstingen innebär att förskrivning av lumakaftor/ivakaftor kan ske till alla patienter inom godkänd indikation under det kostnadstak som överenskommits.

Lumakaftor/ivakaftor är redan godkänt i Europa för behandling av cystisk fibros hos patienter sex år och äldre och som har två kopior av F508del-mutationen.