Reserapport från North American Cystic Fibrosis Conference

Anna Hedborg och Anna Hollander

13 februari 2020

Vi arbetar till vardags båda på Stockholms CF-center, som är ett kunskapscenter som förmedlar kunskap till andra sjukhus och vårdinrättningar i Sverige. Centrets teammedlemmar arbetar med ett professionellt omhändertagande av patienterna, och behandlingen är evidensbaserad och ska ha den senaste forskningen som grund. Därför är det viktigt att vi följer med i det senaste som händer inom cystisk fibros forskningen, och tack vare ett stipendium från Riksförbundet Cystisk Fibros fick vi möjligheten att delta på North American Cystic Fibrosis Conference, som denna gång hölls i Nashville Tennessee, USA, den 31 oktober till den 2 november 2019.

Under konferensen presenterade vi vår poster ”The National Swedish Cystic Fibrosis Registry is a Useful Tool for Evaluation of Orkambi in a Real-Lifte Setting” vid posterutställningen. Postern beskriver hur det ordnade införandet gick till i Sverige samt resultat för perioden 180701-190430. Vi hade flera spännande diskussioner vid postern med deltagare som var intresserade av att höra om vårt arbetssätt. Arbetssättet är nämligen unikt, då alla svenska patienter följt samma uppföljningsschema med täta kontroller.

Anna Hedborg var även medförfattare till postern ”Sweden’s Learning Health Network System Approach for Follow Up of New Therapies: First Year with Lumacaftor/ivacaftor”.

Kongressen präglades i mycket hög grad av FDAs nyss tillkännagivna godkännande av Trikafta (trippelkombinationen ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor) i USA. Fas 3-studierna visar fantastiska resultat på bland annat lungfunktion, livskvalitet och CFTR-funktion (mätt med hjälp av svettest).

Flera symposium, plenary och workshops handlade om hur High Effective CFTR Modulator Therapy används, kommer användas och hur vi kan/bör utvärdera dessa läkemedel på längre sikt. Läkemedelsprövningar är designade för att vara korta, titta på specifika mått och studiepatienterna är en unik inkluderad grupp (vad gäller lungfunktion, kolonisation av bakterier mm). Därför ligger det nu på oss vårdgivare att utvärdera dessa läkemedel på lång sikt och ta fram ”real-data” på hela CF-populationen. Utmaningar och möjligheter diskuterades. Noggrann registerdokumentation, som vi gör i Sverige, är ett sätt att kunna följa effekt och verkan på lång sikt.

Långtidsresultat av Ivakaftor presenterades som visar fortsatta goda resultat. Det finns en del långtidsstudier för Orkambi studier som visar mer blygsamma resultat. Långtidsdata på Symkevi finns ännu ej, men studier pågår.

Alla intryck och all nyvunnen kunskap har vi nu tagit med oss hem till i vårt kliniska arbete på Stockholms CF-center samt till vårt registerarbete.

Anna Hedborg är specialistsjukgymnast och Anna Hollander är universitetssjuksköterska vid CF-registret/Stockholms CF-center