Kaftrio-marknadsgodkännande i EU närmar sig för barn från sex år

12 november 2021

Andreas Jarblad

CHMP, den rådgivande kommittén för medicinska produkter vid Europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) har idag rekommenderat marknadsgodkännande för förskrivning av Kaftrio till samtliga patienter från 6-11 år med cystisk fibros som har minst en kopia av delta F508-mutationen. Detta skriver läkemedelsföretaget Vertex i ett pressmeddelande.

Det nuvarande godkännandet medger endast Kaftrio-förskrivning till patienter som är 12 år eller äldre med samma indikation.

-Den här dagen utgör en viktig milstolpe för behandlingen av barn med CF i Europa, säger Carmen Bozic, läkemedelschef vid Vertex i ett uttalande. Kaftrio i kombination med Ivacaftor kommer att möjliggöra för läkare att erbjuda en ny behandling för dessa unga patienter som hjälper till att bekämpa den här livsförkortande sjukdomen så tidigt som möjligt, fortsätter hon.

Enligt data från kliniska studier som Vertex presenterat har Kaftrio i kombination med Ivacaftor visat goda resultat för åldersgruppen 6-11 år med förbättringar i lungfunktion, goda effekter på kloridnivåerna i svettest samt på respiratoriska symtom, samtidigt som patienterna i denna åldersgrupp visat sig tolerera behandlingen lika väl som de barn som är 12 år och äldre.

Rekommendationen från CHMP väntas innebära att EU-kommissionen inom kort går på samma linje och därmed kan medicinen snart börja förskrivas till yngre patienter än idag i de länder som har förmånsgodkänt läkemedlet. I Sverige är medicinen ännu inte förmånsgodkänd.