Aktuellt om CFTR-modulatorer

Åsa Silfverplatz

29 november 2019

De senaste åren har flera nya läkemedel som behandlar grundorsaken till CF utvecklats, de så kallade CFTR-modulatorerna. Här följer en sammanställning över de som är mest aktuella i Sverige idag, och var vi står ifråga om deras användning.

Samtliga av de CFTR-modulerande läkemedel som för närvarande är aktuella utvecklas av det amerikanska läkemedelsföretaget Vertex. Det finns andra företag som också utvecklar CFTR-modulatorer, men de har inte kommit lika långt i processen för att få ett godkännande för försäljning.

1 Trikafta är namnet på läkemedlet i USA. Mest troligt kommer det att heta något annat i Europa.
2 Första godkännande kan innebära att det var för en annan ålder eller andra mutationer än de som anges i tabellen.

Endast Orkambi ingår i högkostnadsskyddet för läkemedel. Här kan man läsa mer om vad högkostnadsskyddet för läkemedel innebär.

Under hösten trodde många att det skulle finnas en möjlighet att ansöka hos sitt hemlandsting för finansiering av Symkevi om man stått på Orkambi, men varit tvungen att avbryta på grund av biverkningar eller utebliven effekt. Tyvärr har RfCF fått besked om att de förfrågningar som gjorts hittills fått ett negativt svar, men förbundet vill gärna att man som patient hör av sig och berättar om det så att RfCF får mer information som underlag till påverkansarbetet.

Arbetsgruppen för cystisk fibros (en associerad förening i Svenska Läkarsällskapet som verkar för optimal vård) arbetar kontinuerligt med att ta fram gemensamma bedömningsgrunder kring den komplexa sjukdomsbilden och nya läkemedel och följer upp utfallet för att se till att inte regionala skillnader uppstår. Efter TLVs negativa besked i juni om att Symkevi inte skulle ingå i högkostnadsskyddet sa Petrea Ericson, ordförande i arbetsgruppen för cystisk fibros och läkare på CF-mottagningen vid Sahlgrenska universitetssjukhuset, så här om arbetet:

-Bedömningsgrunden består inte av enbart konkreta kriterier. Ett lågt FEV1-värde är såklart en viktig parameter, men eftersom vi tittar på hela patientens tillstånd och över tid kan till exempel en snabb försämring vara en mer angelägen faktor än ett faktiskt FEV1-värde. Om man vill diskutera sin situation och få ytterligare information ska man vända sig till sin behandlande CF-läkare.

Om läkaren och patienten kommer fram till att det är ett bra alternativ att starta med Symkevi ska man vända sig till hemlandstinget eftersom de måste godkänna kostnaden för läkemedlet. Detta leder dessvärre ofta till avslag. Hemlandstingen har olika tillvägagångssätt för att ansöka om godkännande för den här typen av kostnader för dyra läkemedel. Vissa sjukhus har etablerade processer, medan andra inte verkar ha det. I vissa regioner kallas det ”Enskilda vårdärenden” eller ”Särskilda vårdärenden”.

Om man hamnar i det här läget och inte lyckas få reda på hur det går till i sitt hemlandsting är man välkommen att höra av sig till RfCF så att förbundet kan försöka hjälpa till trots att det hittills inte varit en framkomlig väg. I dagsläget är det oklart hur alla sjukhus gör, men RfCF arbetar med att ta reda på det och göra sjukhusen medvetna om behovet. 

Enligt Morgan Savage, nordisk regionchef på Vertex, planerar man att skicka in en ny ansökan för Symkevi till TLV senast i januari 2020 med nya långtidsdata som presenterades på den Nordamerikanska CF-kongressen.

För den nya trippelbehandlingen som lämnats in till EMA (European Medicines Agency) i oktober för godkännande har läkare vid CF-centra ansökt hos Vertex om så kallad ”Expanded Access”. Det är en omfattande process som läkemedelsföretaget har för att i särskilda fall kunna tillgängliggöra läkemedlet innan det blir godkänt för försäljning. Här finns mer information om det och vilka kriterier som måste uppfyllas.

För att kunna implementera det i Sverige behöver företaget ansöka om ett så kallat Compassionate Use Program (CUP) hos Läkemedelsverket. CUP riktar sig till en grupp patienter med en kronisk eller allvarligt försvagande sjukdom eller patienter vars sjukdom anses vara livshotande och som inte kan behandlas på ett tillfredsställande sätt med ett godkänt läkemedel. 

Vertex har lämnat in en ansökan om CUP i mitten av november på gruppnivå för patienter som har en F508del-mutation och en så kallad minimal function-mutation. Läkemedelsverket har 60 dagar på sig att komma med sitt utlåtande om CUP. För patienter med dubbel F508del-mutation kan i exceptionella fall en ansökan på individuell nivå göras. I båda fallen ska läkaren göra en ansökan för varje enskild individ till Vertex. Som patient ska man alltid kontakta sin läkare vid det CF-center man tillhör om man har frågor kring behandling med CFTR-modulatorer.

Hur länge kan vi då förvänta oss att det tar innan trippelbehandlingen är godkänd av EMA? Det är svårt att ge ett säkert svar på det. Enligt det trepartsavtal som finns för Orkambi förbinder sig Vertex att lämna in ansökan om subvention till TLV för nya CFTR-modulatorer så tidigt som möjligt och senast en månad efter ett positivt yttrande från CHMP (Committe for Medicinal Products for Human Use). CHMP är EMAs kommitté som gör den vetenskapliga bedömningen av ansökan och lämnar en rekommendation om läkemedlet ska marknadsföras eller inte till Europakommissionen, som formellt fattar beslutet. Den ”aktiva” bedömningstiden av en ansökan från det att CHMP ansett att ansökan är komplett är vanligtvis upp till 210 dagar. Om CHMP har frågor stoppas den ”aktiva” tiden och läkemedelsföretaget har då ett visst antal dagar på sig att besvara dessa. Tiden då företaget arbetar med att ta fram svaren räknas inte in i de ”aktiva” dagarna, vilket oftast medför att den totala handläggningstiden blir mycket längre än 210 dagar. Vanligtvis sker en eller två frågerundor. När EMA har lämnat sin rekommendation till kommissionen ska de fatta beslut inom 67 dagar.

Trikafta, som trippeln heter i USA, blev godkänd av FDA tidigare i år för de som har minst en F508del-mutation oavsett vilken den andra mutationen är. Hur det blir i Europa kommer att framgå av CHMPs rekommendation och kommissionens beslut. Därefter dröjer det ytterligare innan det blir klart om läkemedlet kommer att ingå i högkostnadsskyddet eller inte. Vi gör vad vi kan för att få läkemedlet tillgängligt så snabbt som möjligt.

Åsa Silfverplatz är kanslichef vid Riksförbundet Cystisk Fibros