Ingen licensförskrivning av trippelbehandling

31 januari 2020

NT-rådet har idag gått ut med en tillfällig rekommendation till regionerna att i dagsläget inte förskriva Trikafta (den så kallade trippelbehandlingen) på licens. Rådet understryker samtidigt att undantag kan göras i exceptionella fall, såsom inför en lungtransplantation. Rekommendationen är i linje med vad RfCF förväntat och förändrar inte nämnvärt det nu rådande läget. Beslutet innebär alltså endast att Trikafta inte kommer att förskrivas till CF-patienter innan det medicinska godkännandet i Europa, vilket är det normala när det gäller nya avancerade läkemedel. Beslutet påverkar inte om Trikafta ska omfattas av högkostnadsskyddet eller ej.

Parallellt pågår en process för att snarast möjligt tillgängliggöra Trikafta för de patienter som är i allra störst medicinskt behov via ett så kallat compassionate use-program (CUP), och RfCF arbetar intensivt för att detta ska bli verklighet. Även efter ett positivt beslut om ett sådant program kommer det dock endast röra sig om ett fåtal patienter som omfattas. För att flertalet CF-patienter ska få tillgång till behandlingen behövs ett godkännande från den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA och därefter ett beslut hos TLV om att läkemedlet blir subventionerat. Att arbeta för ett positivt subventionsbeslut kommer därför att vara RfCFs enskilt viktigaste fråga när den processen startar senare i år.

En ansökan om att få inrätta ett compassionate use-program i Sverige lämnades in av Vertex till Läkemedelsverket i mitten av november 2019, men utlåtandet dröjer och Läkemedelsverket kan på grund av sekretesskäl inte ge oss mer information kring processen. RfCF försöker få mer information från Vertex och återkommer när vi vet mer.

Licensförskrivning är ett försäljningstillstånd för ett apotek att sälja ett läkemedel som inte är godkänt i Sverige. Både licensförskrivning och CUP är förfaranden som endast är aktuella innan ett läkemedel är godkänt för försäljning i Sverige.

Mer om aktuella CFTR-modulatorer och compassionate use-program går att läsa här. NT-rådets rekommendation finns att läsa här.