FDA godkänner tredje generationens CFTR-modulator på rekordtid

Andreas Jarblad

23 oktober 2019

Amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA tillkännagav 21 oktober att man godkänt ett nytt läkemedel som tillhör tredje generationens CFTR-modulatorer för cystisk fibros-patienter. Läkemedlet, som fått namnet Trikafta och tillverkas av det amerikanska läkemedelsbolaget Vertex, är det första läkemedlet med en trippelkombination av verksamma substanser och kan behandla en betydligt större andel patienter än de tidigare godkända CFTR-modulatorerna.

Resultaten av de två fas 3-studier som ligger till grund för godkännandet presenterades på Europeiska CF-konferensen i Liverpool i juni, och nu har alltså preparatet godkänts som läkemedel i USA, bara tre månader efter att Vertex skickade in ansökan till FDA. Trikafta är en kombination av substanserna elexakaftor, ivakaftor och tezakaftor. Läkemedlet är godkänt för behandling av de som är 12 år och äldre och har minst en mutation i delta F508. Andelen cystisk fibros-patienter i världen med minst en delta F508-mutation är ungefär 90 procent.

FDA:s tillförordnade chef Ned Sharpless underströk i en kommentar att den osedvanligt snabba handläggningen beror på att det trots stora genombrott i utvecklingen av CFTR-modulatorer på senare år inte har funnits något passande preparat för en mycket stor andel av patienterna.

-Det är därför vi i detta fall använt alla tillgängliga program, inklusive Programmet prioriterad utredning, Programmet för genombrottsbehandlingar, samt en Orphan Drug-klassning, för att ta processen för detta godkännande framåt så snabbt och så effektivt som möjligt under samma rigorösa krav som vanligt. FDA ser det som oerhört viktigt att nya behandlingsalternativ görs tillgängliga för patienter med ett så här stort behov av medicinsk hjälp, i synnerhet när det handlar om sjukdomar som även påverkar barn.

Det som skiljer Trikafta från exempelvis Orkambi, som godkändes för några år sedan, är att det är oerhört mycket mer effektivt. Så effektivt att även de patienter som endast har en delta F508-mutation fått en i genomsnitt 14-procentig förbättring av lungfunktionen. Förbättringen med Orkambi-behandling har i studier varit i genomsnitt tre procent om patienten har två delta F508-mutationer. Förutom förbättrad lungfunktion medförde Trikafta-behandlingen också att patienternas svettester närmade sig gränsen för normalvärdet vilket innebär att preparatets förmåga att återställa CFTR-funktionen kommit mycket långt. Dessutom innebar behandlingen en kraftig minskning i antalet försämringsperioder (exacerbationer) och därmed minskat behov av antibiotikakurer.

Ansökan om EU-godkännande

I samband med tillkännagivandet att Trikafta fått läkemedelsgodkännande i USA meddelade Vertex också att de även sökt godkännande hos Europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA. Ett godkännande hos EMA är en av de förutsättningar som krävs för att Trikafta ska kunna förskrivas till svenska patienter.

- Det är fantastiskt glädjande att ett läkemedel som kan hjälpa så många patienter har utvecklats och nu godkänts i USA. Vi räknar med att även EMA och svenska myndigheter förstår hur viktigt det här läkemedlet är. Nu måste Vertex, TLV och NT-rådet vara proaktiva och redo att agera när EMAs godkännande kommer. Inget annat än en lösning på finansieringen av läkemedlet är acceptabelt. Alla har rätt att kunna andas, säger Åsa Silfverplatz kanslichef på RfCF. Samtidigt fortsätter vi också att verka för att läkemedel ska utvecklas och tillgängliggöras även för de patienter som inte har någon delta F508-mutation.